בראשית חודש אוגוסט אישר ארגון המזון והתרופות האמריקאי (FDA) את השימוש בתרופה טרסטוזומאב דרוקסטקאן (Trastuzumab Deruxtecan), או בשמה המסחרי אנהרטו (Enhertu) – לצורך טיפול בחולות סרטן שד בשלב מתקדם (לא נתיח\[גרורתי), אשר נוכחות החלבון HER2 בתאי הגידול שלהן היא נמוכה (להלן: ביטוי נמוך של החלבון). מדובר בחולות שכבר קיבלו בעבר כימותרפיה כטיפול מונע ומחלתן חזרה בפרק זמן קצר, וכן בחולות עם גרורות שטופלו בעבר בכימותרפיה.
החלבון HER2 מסייע בגדילה ובהתפתחות של תאים. נוכחות גבוהה של חלבון זה (להלן: ביטוי גבוה של החלבון) בתאים הסרטניים מאיצה את התקדמות התהליך הסרטני כולו, והיא מופיעה בקרב 20% לערך מכלל חולות סרטן השד. על פי תוצאות מחקרים שנערכו בעבר, בחולות אלה – ורק בהן – ניתן לטפל באופן יעיל (בנוסף לכימותרפיה) גם בטיפול המשלב תרופות ביולוגיות המנטרלות את פעילות החלבון.
למעשה, מדובר בטיפול שעד כה לא ניתן לחולות אשר ביטוי החלבון HER2 בתאי הגידול שלהן הוא נמוך, מפאת היעדר נתונים מדעיים המצביעים על יעילות הטיפול בקרב חולות אלה.
במסגרת המחקר המתואר להלן, ואשר בעקבותיו אושרה התרופה גם עבור חולות עם ביטוי נמוך של החלבון, נוסה לראשונה טיפול באנהרטו – טיפול המשלב כימותרפיה עם תרופה ביולוגית מהסוג שתואר לעיל, בקרב חולות שביטוי החלבון בתאי הגידול שלהן הוא אכן נמוך – ולא גבוה. מדובר באותן חולות אשר עד כה, כפי שצוין, לא היו זכאיות לקבל את הטיפול הביולוגי.
במחקר השתתפו 557 חולות סרטן שד שאובחנו בשלב מחלה מתקדם שאינו נתיח, או גרורתי, ואשר ביטוי החלבון HER2 בתאי הגידול שלהן היה נמוך. החולות חולקו באופן אקראי לשתי קבוצות: קבוצת ניסוי שטופלה באנהרטו וקבוצת ביקורת שטופלה בכימותרפיה בלבד.
תוצאות המחקר הצביעו על כך שהסיכוי להחמרת המחלה בתום תקופת המעקב היה נמוך באופן משמעותי בקרב החולות בקבוצת הניסוי שטופלו בתרופת המחקר אנהרטו, בהשוואה לחולות בקבוצת הביקורת שטופלו בכימותרפיה. בדומה, אחוז התמותה בתום תקופת המעקב היה אף הוא נמוך באופן משמעותי בקרב החולות שטופלו באנהרטו, בהשוואה לחולות שטופלו בכימותרפיה.
תופעות הלוואי השכיחות ביותר שנצפו בקרב החולות שטופלו באנהרטו כללו בין השאר בחילות והקאות, שלשולים או לחילופין עצירויות, נשירת שיער, אנמיה.
מתן התרופה מצריך מעקב רפואי כמקובל בכל תרופה אחרת הניתנת לחולי סרטן.
החוקרים מציינים שלאור הירידה המשמעותית בשיעורי חזרת המחלה והתמותה שנצפתה בקרב החולות בקבוצת הניסוי, יש לשקול שינוי של הגישה הטיפולית בכל אוכלוסיית חולות סרטן שד בשלב מתקדם שלהן ביטוי נמוך של החלבון HER2, ואשר עד כה סווגו כחולות שאינן מתאימות לטיפול הביולוגי.
בהתייחס לעובדה שביטוי נמוך של החלבון HER2 מופיע בכמחצית מסך כל חולות סרטן השד, יש חשיבות מרובה להמשך המחקר בתחום בתקווה למקסם את יעילות הטיפול בקרב חולות אלה.