במחצית חודש דצמבר אישר ארגון המזון והתרופות האמריקאי (FDA) את השימוש בתרופה אנפורטומאב ודוטין (Enfortumab vedotin), או בשמה הנוסף פאדסב (Padcev) – לטיפול בחולים עם סרטן כיס השתן שאובחנו זה מקרוב בשלב מקומי מתקדם או גרורתי.
התרופה אושרה לשימוש בשילוב עם קיטרודה (תרופה אימונותרפית המסייעת למערכת החיסון להילחם בתאים הסרטניים, שכבר קיבלה בעבר את אישור ה FDA עבור חולים אלה באינדיקציות מסוימות).
פאדסב היא תרופה המורכבת מנוגדן (חלבון ספציפי) אליו מצומדת תרופה כימותרפית. הנוגדן נקשר לתא הסרטני ועל ידי כך מאפשר לכימותרפיה לחדור לתוך התא ולשבש את יכולתו להתרבות.
האישור למתן המשלב מתבסס על ממצאי מחקר שכלל 886 חולים העונים לקריטריונים שצוינו לעיל. החולים חולקו באופן אקראי לקבוצת ניסוי ולקבוצת ביקורת. החולים בקבוצת הניסוי טופלו בפאדסב בשילוב קיטרודה, והחולים בקבוצת הביקורת טופלו בטיפול הסטנדרטי המקובל.
בתום תקופת המעקב הצביעו תוצאות המחקר על כך שהסיכון להחמרה במצב המחלה היה נמוך בכמחצית בקרב החולים בקבוצת הניסוי שטופלו בפאדסב, בהשוואה לחולים בקבוצת הביקורת שקיבלו את הטיפול הכימותרפי הסטנדרטי.
בדומה, גם הסיכון לתמותה היה נמוך באופן משמעותי בקרב החולים בקבוצת הניסוי, בהשוואה לחולים בקבוצת הביקורת.
פאדסב בשילוב קיטרודה מהווה אופציה יעילה כקו טיפולי ראשון, עבור חולי סרטן כיס השתן שאינו נתיח.
עם זאת, חשוב לציין שהטיפול עלול לגרום לתופעות לוואי שונות (כגון הפרעות בתפקודי הכבד, הלבלב, הכליות, דיכוי מערכת החיסון, עלייה ברמת הסוכר, נוירופטיה, בעיות עיניים, חולשה ועוד…) ומצריך מעקב צמוד במהלך הטיפול בעיקר בהתייחס לתופעות עוריות שעלולות להחמיר עד לכדי סיכון חיים.