במחצית חודש דצמבר אישר ארגון המזון והתרופות האמריקאי (FDA) את השימוש בתרופה Adstiladrin (Nadofaragene firadenovec) – עבור חולי סרטן כיס השתן שאובחנו בשלב מחלה מוקדם (כלומר, ללא חדירה של תאי סרטן לשריר כיס השתן), לא הגיבו לטיפולים הסטנדרטיים של שטיפות כיס השתן באמצעות התרופות המקובלות במצבים אלה ומוגדרים כבעלי סיכון גבוה להחמרה.
מדובר בתרופה ייחודית לשטיפת כיס השתן הפועלת באמצעות שימוש בטכניקה של החדרת חומר גנטי לתוך התאים כדי לפצות על תפקוד לקוי של גנים שאינם תקינים – טכניקה המכונה: תרפיה גנטית (Gene Therapy).
האישור לתרופה ייחודית זו ניתן בהתבסס על תוצאות מחקר שכלל 157 חולי סרטן כיס השתן העונים לקריטריונים שצוינו לעיל. החולים קיבלו את התרופה אחת ל 3 חודשים במשך שנה או יותר – זאת בהתאם לתוצאות המעקב שנערך אחר כל חולה וחולה במהלך המחקר.
בתום 3 חודשים מתחילת המחקר נצפתה תגובה מלאה – שמשמעותה נסיגה מלאה של כל הממצאים בכיס השתן – בקרב למעלה ממחצית מהחולים (53%) שקיבלו את הטיפול בתרופת המחקר.
יתירה מכך, בקרב מחצית מחולים אלה, לא נצפתה כל החמרה במצב המחלה גם בתום שנה מתחילת המחקר, ובחלוף הזמן מעבר לשנה הלך ופחת הסיכון לחזרת המחלה.
בהתייחס לתופעות הלוואי של התרופה: רובם המכריע של המטופלים שהשתתפו במחקר לא חוו תופעות לוואי חמורות, למעט 3 חולים (1.9%) שהפסיקו את הטיפול בשל אי סבילות.
החוקרים מאמינים שהשימוש בטכניקה הייחודית של תרפיה גנטית באמצעות התרופה Adstiladrin, עשוי להביא לשיפור משמעותי בסיכויי ההחלמה של חולי סרטן כיס השתן בשלב מחלה מוקדם, שאינם מגיבים לטיפולים הסטנדרטים המקובלים ומוגדרים כבעלי סיכון גבוה להחמרה.